์นดํ…Œ๊ณ ๋ฆฌ ์—†์Œ

์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ vs ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ์ฐจ์ด์ ๊ณผ ์น˜๋ฃŒ ๋ฐฉ์‹ ๋น„๊ต

6story 2025. 2. 27. 01:30
๋ฐ˜์‘ํ˜•

๐Ÿงฌ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ์™€ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ, ๋ฌด์—‡์ด ๋‹ค๋ฅผ๊นŒ?

๋ฐ”์ด์˜ค ์˜ํ•™์ด ๋ฐœ์ „ํ•˜๋ฉด์„œ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ(Gene Therapy)์™€ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ(Cell Therapy)๋Š” ํ˜์‹ ์ ์ธ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์œผ๋กœ ์ฃผ๋ชฉ๋ฐ›๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค. ์ด ๋‘ ๊ฐ€์ง€ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์€ ํŠน์ • ์งˆํ™˜์„ ๊ทผ๋ณธ์ ์œผ๋กœ ์น˜๋ฃŒํ•  ๊ฐ€๋Šฅ์„ฑ์„ ์ง€๋‹Œ ์ฒจ๋‹จ ๊ธฐ์ˆ ์ด์ง€๋งŒ, ์ ์šฉ ๋ฐฉ์‹๊ณผ ์น˜๋ฃŒ ์›๋ฆฌ๊ฐ€ ๋‹ค๋ฆ…๋‹ˆ๋‹ค. ์ด๋ฒˆ ํฌ์ŠคํŒ…์—์„œ๋Š” ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ์™€ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ์˜ ์ฐจ์ด์ , ์ ์šฉ ์‚ฌ๋ก€, ์žฅ์ ๊ณผ ํ•œ๊ณ„์ ์„ ๋น„๊ต ๋ถ„์„ํ•˜์—ฌ ์–ด๋–ค ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์ด ์–ด๋–ค ์งˆํ™˜์— ์ ํ•ฉํ•œ์ง€ ์•Œ์•„๋ณด๊ฒ ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.


๐Ÿ“Œ ๋ชฉ์ฐจ

  1. ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋ž€?
  2. ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋ž€?
  3. ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ vs ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ์ฐจ์ด์  ๋น„๊ต
  4. ์ ์šฉ ์งˆํ™˜ ๋ฐ ์‚ฌ๋ก€
  5. ์žฅ์ ๊ณผ ํ•œ๊ณ„์ 
  6. ๋ฏธ๋ž˜ ์ „๋ง
  7. ๊ฒฐ๋ก 

๐Ÿ”ฌ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋ž€?

โœ… ์ •์˜

์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ(Gene Therapy)๋Š” ์œ ์ „์ž ์ˆ˜์ค€์—์„œ ์งˆ๋ณ‘์„ ์น˜๋ฃŒํ•˜๋Š” ๋ฐฉ๋ฒ•์œผ๋กœ, ์œ ์ „์ž ๋ณ€ํ˜•์„ ํ†ตํ•ด ํŠน์ • ์งˆ๋ณ‘์„ ์˜ˆ๋ฐฉํ•˜๊ฑฐ๋‚˜ ์น˜๋ฃŒํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค.

โœ… ์น˜๋ฃŒ ๋ฐฉ์‹

  • ์œ ์ „์ž ์‚ฝ์ž…(Insertion): ์ •์ƒ ์œ ์ „์ž๋ฅผ ์ฒด๋‚ด์— ์‚ฝ์ž…ํ•˜์—ฌ ๊ฒฐํ•จ์ด ์žˆ๋Š” ์œ ์ „์ž๋ฅผ ๋Œ€์ฒด
  • ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘(Gene Editing, CRISPR ๋“ฑ): ๋ณ€ํ˜•๋œ ์œ ์ „์ž๋ฅผ ์ง์ ‘ ๊ต์ •ํ•˜์—ฌ ๊ธฐ๋Šฅ์„ ๋ณต๊ตฌ
  • ๋น„์ •์ƒ ์œ ์ „์ž ๋น„ํ™œ์„ฑํ™”: ๋Œ์—ฐ๋ณ€์ด ์œ ์ „์ž์˜ ๊ธฐ๋Šฅ์„ ์ฐจ๋‹จํ•˜์—ฌ ์งˆํ™˜ ์ง„ํ–‰์„ ์–ต์ œ

โœ… ๋Œ€ํ‘œ์ ์ธ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ์‚ฌ๋ก€

  • ์ฒ™์ˆ˜์„ฑ ๊ทผ์œ„์ถ•์ฆ(SMA) ์น˜๋ฃŒ์ œ – ‘์กธ๊ฒ์Šค๋งˆ(Zolgensma)’
  • ํ˜ˆ์•ก ์งˆํ™˜ ์น˜๋ฃŒ – ‘๋ Œํ‹ฐ๊ธ€๋กœ๋นˆ(LentiGlobin)’์„ ์ด์šฉํ•œ ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ๋นˆํ˜ˆ ์น˜๋ฃŒ
  • ์•” ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ – CAR-T ๊ธฐ๋ฐ˜ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ• ๊ฐœ๋ฐœ

๐Ÿฆ  ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋ž€?

โœ… ์ •์˜

์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ(Cell Therapy)๋Š” ์†์ƒ๋œ ์กฐ์ง์ด๋‚˜ ์„ธํฌ๋ฅผ ๊ต์ฒดํ•˜๊ฑฐ๋‚˜ ํšŒ๋ณต์‹œํ‚ค๊ธฐ ์œ„ํ•ด ๊ฑด๊ฐ•ํ•œ ์„ธํฌ๋ฅผ ์ฒด๋‚ด๋กœ ์ฃผ์ž…ํ•˜๋Š” ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์ž…๋‹ˆ๋‹ค. ์ฃผ๋กœ ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ๋ฅผ ํ™œ์šฉํ•˜์—ฌ ์งˆ๋ณ‘์„ ์น˜๋ฃŒํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค.

โœ… ์น˜๋ฃŒ ๋ฐฉ์‹

  • ์ž๊ฐ€์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ํ™˜์ž์˜ ์„ธํฌ๋ฅผ ์ฑ„์ทจ ํ›„ ๋ฐฐ์–‘ํ•˜์—ฌ ๋‹ค์‹œ ์ฒด๋‚ด ์ฃผ์ž…
  • ๋™์ข…์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ๊ฑด๊ฐ•ํ•œ ๊ธฐ์ฆ์ž์˜ ์„ธํฌ๋ฅผ ์ด์šฉํ•˜์—ฌ ์น˜๋ฃŒ
  • ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ๋ถ„ํ™” ๋Šฅ๋ ฅ์ด ๋›ฐ์–ด๋‚œ ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ๋ฅผ ์ด์šฉํ•˜์—ฌ ์†์ƒ๋œ ์กฐ์ง ์žฌ์ƒ ์œ ๋„

โœ… ๋Œ€ํ‘œ์ ์ธ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ ์‚ฌ๋ก€

  • ์ž๊ฐ€ ์œ ๋ž˜ ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ํ‡ดํ–‰์„ฑ ๊ด€์ ˆ์—ผ ์น˜๋ฃŒ
  • CAR-T ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ๋ฐฑํ˜ˆ๋ณ‘ ๋ฐ ๋ฆผํ”„์ข… ์น˜๋ฃŒ
  • ์กฐํ˜ˆ๋ชจ์„ธํฌ ์ด์‹ – ๋ฐฑํ˜ˆ๋ณ‘, ์žฌ์ƒ๋ถˆ๋Ÿ‰์„ฑ ๋นˆํ˜ˆ ์น˜๋ฃŒ

โš–๏ธ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ vs ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ – ์ฐจ์ด์  ๋น„๊ต

๋น„๊ต ํ•ญ๋ชฉ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ

์น˜๋ฃŒ ์›๋ฆฌ ์œ ์ „์  ๊ฒฐํ•จ์„ ์ˆ˜์ •ํ•˜์—ฌ ์งˆํ™˜ ์น˜๋ฃŒ ์†์ƒ๋œ ์„ธํฌ๋ฅผ ๋Œ€์ฒดํ•˜๊ฑฐ๋‚˜ ํšŒ๋ณต
์ ์šฉ ๋Œ€์ƒ ์œ ์ „ ์งˆํ™˜, ํฌ๊ท€ ์งˆํ™˜, ํŠน์ • ์•” ์กฐ์ง ์†์ƒ, ๋ฉด์—ญ ์งˆํ™˜, ํ˜ˆ์•ก์•”
์ฃผ์š” ๊ธฐ์ˆ  CRISPR, TALEN, ๋ Œํ‹ฐ๋ฐ”์ด๋Ÿฌ์Šค ์ „๋‹ฌ ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ, ์กฐํ˜ˆ๋ชจ์„ธํฌ, ๋ฉด์—ญ์„ธํฌ
์น˜๋ฃŒ ์ง€์†์„ฑ ์žฅ๊ธฐ์ ์ธ ํšจ๊ณผ ๊ฐ€๋Šฅ ์ฃผ๊ธฐ์ ์ธ ์น˜๋ฃŒ ํ•„์š” ๊ฐ€๋Šฅ
๋ฉด์—ญ ๊ฑฐ๋ถ€ ๋ฐ˜์‘ ๋‚ฎ์Œ (์ž๊ฐ€ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ) ๋†’์„ ์ˆ˜ ์žˆ์Œ (ํƒ€์ธ์˜ ์„ธํฌ ์‚ฌ์šฉ ์‹œ)
๋น„์šฉ ๋น„๊ต์  ๊ณ ๊ฐ€ (์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘ ๊ธฐ์ˆ  ์‚ฌ์šฉ) ์„ธํฌ ๋ฐฐ์–‘ ๋ฐ ์ด์‹ ๋น„์šฉ์ด ๋†’์€ ํŽธ

๐Ÿ“Œ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋Š” ํŠน์ • ์œ ์ „ ์งˆํ™˜์— ํšจ๊ณผ์ ์ด๋ฉฐ, ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋Š” ์กฐ์ง ํšŒ๋ณต ๋ฐ ๋ฉด์—ญ ์น˜๋ฃŒ์— ๊ฐ•์ ์„ ๊ฐ€์ง‘๋‹ˆ๋‹ค.

๋ฐ˜์‘ํ˜•

๐Ÿฅ ์ ์šฉ ์งˆํ™˜ ๋ฐ ์‚ฌ๋ก€

์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ์ ์šฉ ์‚ฌ๋ก€

  • ๊ทผ์ด์˜์–‘์ฆ – ์œ ์ „์ž ๊ต์ •์„ ํ†ตํ•ด ๋‹จ๋ฐฑ์งˆ ๋ฐœํ˜„ ์ •์ƒํ™”
  • ์œ ์ „์„ฑ ๋ง๋ง‰์งˆํ™˜ – Luxturna ๊ฐ™์€ ์น˜๋ฃŒ์ œ ํ™œ์šฉ
  • ํ˜ˆ์šฐ๋ณ‘ – ๋ฐ”์ด๋Ÿฌ์Šค ๋ฒกํ„ฐ๋ฅผ ์ด์šฉํ•œ ์œ ์ „์ž ์ฃผ์ž…

์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ ์ ์šฉ ์‚ฌ๋ก€

  • ํ‡ดํ–‰์„ฑ ๊ด€์ ˆ์—ผ – ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ์ œ๋กœ ์—ฐ๊ณจ ์žฌ์ƒ
  • ํŒŒํ‚จ์Šจ๋ณ‘ – ๋„ํŒŒ๋ฏผ ์‹ ๊ฒฝ์„ธํฌ ์ด์‹
  • ๋ฐฑํ˜ˆ๋ณ‘ – CAR-T ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ ํ™œ์šฉ

๐Ÿ”Ž ์žฅ์ ๊ณผ ํ•œ๊ณ„์ 

ํ•ญ๋ชฉ ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ

์žฅ์  ๊ทผ๋ณธ์ ์ธ ์งˆ๋ณ‘ ์น˜๋ฃŒ ๊ฐ€๋Šฅ ์กฐ์ง ๋ฐ ์„ธํฌ ์†์ƒ ํšŒ๋ณต
ํ•œ๊ณ„ ๋น„์šฉ์ด ๋†’๊ณ  ์•ˆ์ „์„ฑ ๋ฌธ์ œ ์กด์žฌ ๋ฉด์—ญ ๊ฑฐ๋ถ€ ๋ฐ˜์‘ ๋ฐ ํšจ๊ณผ ์ง€์†์„ฑ ํ•œ๊ณ„

๐Ÿš€ ๋ฏธ๋ž˜ ์ „๋ง

์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ์™€ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ ๋ชจ๋‘ ๋ฏธ๋ž˜ ์˜ํ•™์—์„œ ์ค‘์š”ํ•œ ์—ญํ• ์„ ํ•  ๊ฒƒ์œผ๋กœ ๊ธฐ๋Œ€๋ฉ๋‹ˆ๋‹ค. CRISPR-Cas9 ๋“ฑ์˜ ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘ ๊ธฐ์ˆ  ๋ฐœ์ „๊ณผ ์ค„๊ธฐ์„ธํฌ ์—ฐ๊ตฌ์˜ ํ™•์žฅ์ด ์ง€์†๋˜๋ฉด์„œ, ์น˜๋ฃŒ ๊ฐ€๋Šฅ ๋ฒ”์œ„๊ฐ€ ๋„“์–ด์ง€๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.

  • ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋Š” ๋”์šฑ ์ •๋ฐ€ํ•œ ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘ ๊ธฐ์ˆ ์„ ํ™œ์šฉํ•˜์—ฌ ํฌ๊ท€ ์งˆํ™˜๋ฟ๋งŒ ์•„๋‹ˆ๋ผ ์ผ๋ฐ˜์ ์ธ ์งˆ๋ณ‘์—๋„ ์ ์šฉ๋  ๊ฐ€๋Šฅ์„ฑ์ด ๋†’์•„์ง€๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
  • ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋Š” ๋ฉด์—ญ ์น˜๋ฃŒ์™€์˜ ๊ฒฐํ•ฉ์œผ๋กœ ์•” ์น˜๋ฃŒ ๋ฐ ์กฐ์ง ์žฌ์ƒ ๋ถ„์•ผ์—์„œ ํ˜์‹ ์ ์ธ ๋ณ€ํ™”๋ฅผ ๊ฐ€์ ธ์˜ฌ ๊ฒƒ์œผ๋กœ ์˜ˆ์ƒ๋ฉ๋‹ˆ๋‹ค.

๐Ÿ“Œ ํ–ฅํ›„ ๋‘ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์˜ ์œตํ•ฉ ๊ธฐ์ˆ ์ด ๊ฐœ๋ฐœ๋  ๊ฐ€๋Šฅ์„ฑ๋„ ๋†’์•„์ง€๊ณ  ์žˆ์œผ๋ฉฐ, ์˜๋ฃŒ ํŒจ๋Ÿฌ๋‹ค์ž„์ด ๋น ๋ฅด๊ฒŒ ๋ณ€ํ™”ํ•˜๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.


โœ… ๊ฒฐ๋ก 

์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ์™€ ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋Š” ๋ชจ๋‘ ์งˆ๋ณ‘ ์น˜๋ฃŒ์—์„œ ํš๊ธฐ์ ์ธ ๋ฐฉ๋ฒ•์œผ๋กœ ๊ฐ๊ด‘๋ฐ›๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค. ์œ ์ „์ž ์น˜๋ฃŒ๋Š” ์œ ์ „์  ์งˆํ™˜๊ณผ ํฌ๊ท€๋ณ‘ ์น˜๋ฃŒ์— ๊ฐ•์ ์„ ๊ฐ€์ง€๋ฉฐ, ์„ธํฌ ์น˜๋ฃŒ๋Š” ์กฐ์ง ์žฌ์ƒ๊ณผ ๋ฉด์—ญ ์น˜๋ฃŒ์—์„œ ๊ฐ•๋ ฅํ•œ ํšจ๊ณผ๋ฅผ ๋ฐœํœ˜ํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค.

๐Ÿ“ข ๋ฏธ๋ž˜ ์˜๋ฃŒ๊ธฐ์ˆ ์˜ ๋ฐœ์ „๊ณผ ํ•จ๊ป˜ ์ด ๋‘ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์€ ๋”์šฑ ์ •๊ตํ•˜๊ณ  ํšจ๊ณผ์ ์ธ ๋ฐฉ์‹์œผ๋กœ ๋ฐœ์ „ํ•  ๊ฒƒ์œผ๋กœ ๊ธฐ๋Œ€๋ฉ๋‹ˆ๋‹ค.

728x90
๋ฐ˜์‘ํ˜•